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慢性粒细胞白血病 现如今不请“药神”也能治!
日期:2018-07-12 11:21:01  来源:西安交大一附院  作者:贺鹏程 李淼静  字号: T | T

“他们根本吃不起正版药,他们就等着我把药带回去救他们的命。”这句让人泪奔的台词,出自近期刷爆朋友圈的一部电影《我不是药神》,影片根据真实事件改编,围绕一位患者寻求低价救命药展开,讲述主人公们在高价救命药

与低价走私药、法理与人情对与错之间的选择,上演了各种真实却又荒诞的感人故事,笑中有泪、引人深思。慢性粒细胞白血病,这种平时较少了解的疾病,通过这部电影的热映在大众视野中揭开了神秘的面纱

慢性粒细胞白血病 现如今不请“药神”也能治!

 

 

慢性粒细胞白血病,有多可怕

电影里所描述的慢性粒细胞性白血病 ,是一种造血干细胞克隆增生性疾病。在人群中的发病率随年龄的增长而提高,绝大多数为中老年患者。该病全球年发病率约为1/10万,在我国的发病率为0.36/10万,占白血病的第三位,相对比较罕见。目前较明确的诱因为大剂量的放射线照射。二战时广岛和长崎遭遇核打击后,当地慢性粒细胞性白血病的患病率出现了大幅上升。Ph染色体是慢粒的特征性异常,也是其重要发病机制。患者体内九号染色体中长链的 ABL 基因,与二十二号染色体上长链的 BCR 基因发生并列性易位,而产生一种新的融合基因,即BCR-ABL基因,会导致人体骨髓中的粒细胞从此不受控制地增长,并在血液中不断地积累,无限增生,形成肿瘤。

慢性粒细胞白血病 现如今不请“药神”也能治!

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哪些症状需警惕慢性粒细胞白血病

慢性粒细胞白血病的发病过程分为慢性期,加速期与急变期。在慢性期,患者通常没有什么明显不适,大部分患者是在体检时发现白细胞总数明显增多,进一步做骨髓穿刺而确诊。慢性期的长度取决于疾病被诊断以及治疗的介入时间,一般持续1~4年。如果没有进行治疗的话,疾病就会进入加速期。在此阶段,当粒细胞开始大量增殖并拥挤正常的血细胞时,就会出现类似白血病的症状,如发热、消瘦、骨骼疼痛,贫血和出血,生活质量严重下降。此时已经暗示疾病在持续恶化,并将向急变期转化。一旦病症进入急变期,患者的状况就会急转直下,治疗效果不佳。在影片中医生说某角色已经进入急变期,就是这个阶段了,往往在数月内死亡。

其实在我国治疗慢粒不需要“药神”

电影中矛盾的焦点“神药格列宁”,即现实中由瑞士诺华制药生产的格列卫,学名叫做伊马替尼。2002年被美国FDA批准作为Ph染色体阳性慢性粒细胞白血病的一线治疗。它的诞生,是肿瘤治疗中第一个真正意义上的靶向治疗,也为后来其他癌症靶向药的出现起到了重要的参考性作用。在格列卫诞生前,只有30%的慢粒患者能在确诊后活过5年。格列卫将这一数字从30%提高到了89%,且在5年后,依旧有98%的患者能取得完全缓解。伊马替尼的开发者布莱恩·德鲁克尔、尼古拉斯·莱登,也获得了2009 年美国拉斯克奖和 2012 年日本国际奖。

生命无价,但是人类科技的结晶是有价的。当年该药物在我国的售价是2.35万,美国和韩国的售价分别是1.36万和1万左右。普通家庭根本无法承受如此高昂的药价,所以主人公不得不从国外购买仿制药,被病友们奉为“药神”。但是随着治疗“慢粒”药物增多,仿制药的国产化,药品价格在逐渐降低。2013年我国将慢性粒细胞白血病纳入大病医保的范围,使得进口药物花费降为1000-2000元/月,国产药物报销后花费仅有500-600元/月。从电影故事发生的2002年开始,16年过去了,随着治疗药物与手段的进步,“慢粒”已经不似当年狰狞模样,甚至有转为慢性病治疗的可能。慢粒患者“两年吃掉一套房”的境况也成了过去式。

慢性粒细胞白血病要如何治疗?

目前国内采用最广泛的一线治疗方案,就是口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI),其一代药物就是影片中提及的救命药伊马替尼,二代药物有尼洛替尼、达沙替尼。目前应用TKI治疗的患者,90%可长期存活,并且其服用方便,副作用较小,对正常工作及生活影响较小。相关研究显示长期服药患者中约一半能够达到深度缓解,故早期、足量、规律的服药是治疗慢粒的基础。而少数因各种原因无法使用TKI治疗的患者可考虑干扰素、化疗、羟基脲类药物控制。当然了,如果选择造血干细胞移植,还是存在治愈的可能。而随着医疗技术的创新发展,通过科学的治疗,患者的总生存率已有了大幅提升。

(责任编辑:慧)
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